Brineura käivitamine

Mis on Brineura?

Brineura on ravim, mida kasutatakse laste päriliku haiguse raviks, mis põhjustab progresseeruvaid ajukahjustusi, 2. tüüpi neuronaalne keroidne lipofustsinoos (CLN2). Brineura kuulub harva kasutatavate ravimite hulka. Brineura sisaldab toimeainena alfa tserliponaasi. Loa omanik on BioMarin Europe Limited.

Kuidas Brineurat kasutatakse?

Brineura infundeeritakse otse aju. Esiteks tuleb patsiendil teha operatsioon seadme implanteerimiseks, mis viib väljastpoolt kolju aju tserebrospinaalvedeliku ruumi. Siin manustatakse ravimit. Infusioone tehakse iga kahe nädala tagant.

Kuidas Brineura töötab?

CLN2-ga patsientidel puudub aju normaalseks arenguks vajalik ensüüm tripeptidüülpeptidaas 1 (TPP1). Brineura toimeaine alfa kerliponaas on TPP1 koopia ja toimib puuduva ensüümi asendajana.

Brineura kõrvaltoimed

Kõige sagedasemad kõrvaltoimed on palavik, oksendamine, ärrituvus, krambid ja reaktsioonid ravimi võtmise ajal või vahetult pärast seda, nagu nõgestõbi, sügelus või õhetus, huulte, keele ja / või kurgu turse, õhupuudus, kähedus, sinine värvimuutus lihaste lõtvus, minestamine või uriinipidamatus. Kõigi kõrvaltoimete loetelu leiate toote infost.

Infusiooniga seotud reaktsioonide riski vähendamiseks võib patsientidele manustada enne Brineura-ravi või ravi ajal täiendavaid ravimeid või infusiooni võib aeglustada.

Milles seisneb uuringute põhjal Brineura kasulikkus?

Varased uuringud näitasid, et Brineura aeglustas haiguse progresseerumise kiirust (mõõdetuna standardse hindamisskaalaga).Uuringus, kus 23 last (keskmine vanus 4 aastat) raviti Brineura'ga peaaegu aasta, ei kannatanud 20 neist (87%) liikumatuse ja keeleoskuse kahepunktilist langust, mida ajalooliselt täheldati ravimata patsientidel. Hindamise viisid läbi arstid. Need andsid patsientidele individuaalsed liikuvuse ja keeleoskuse väärtused (0 tähistas eriti raskekujulisi ja 3 normaalseid). Patsiendi lõplik tulemus oli kahe punktisumma summa. Brineura järeluuringus kestsid eelised veel ühe aasta ning tulemused näitasid, et enamikul patsientidel oli haiguse progresseerumine aeglustunud. See uuring on veel pooleli.

Sissepääs erakorralistel asjaoludel

Kuna Brineura kiideti heaks erandjuhtudel, saab Brineurat turustav ettevõte täiendavaid andmeid uuringutest, mis käsitlevad Brineura ohutust, sealhulgas allergiliste reaktsioonide riski pikaajalisel kasutamisel, samuti pikaajalist efektiivsust ravimi kasutamise aeglustamisel või peatamisel. haigus Tagada vilumus ja keeleoskus. Uuringud hõlmavad ka alla 2-aastaseid lapsi. Neid polnud veel kaasatud.

!-- GDPR -->