Crysvita - uus ravi XLH-le

See on esimene põhjuslikule haigusele suunatud XLH-i ravi. Ravimi töötasid välja Kyowa Hakko Kirin ja Ultragenyx.

XLH kohta

XLH on haruldane krooniliselt progresseeruv lihas-skeleti haigus, mida iseloomustab fosfaatide liigne lagunemine neerudes FGF23 ületootmise tagajärjel. X-kromosoomiga seotud haigus on valdavalt pärilik nii poistel kui ka tüdrukutel. XLH esineb peamiselt imikutel, kuid see haigus võib mõjutada ka täiskasvanuid. Lastel põhjustab XLH luustikuhaigust, mis deformeerib alajäsemeid ja vähendab kõrgust.

XLH tavapärane ravi koosneb fosfaadi ja aktiivse D-vitamiini mitmekordsest päevaannusest, et võidelda liigse FGF23 mõjudega, kuid see ei paranda selle aluseks olevat seisundit.

Crysvitaga on nüüd saadaval uut tüüpi X-seotud hüpofosfateemia (XLH) ravi koos radioloogiliste tõenditega luutõvest alates 1. eluaastast ja endiselt kasvava luustikuga noorukitel. Inimravimite komitee soovitus põhineb kliiniliste uuringute andmetel antikehade kohta XLH-ga lastel.

Mis on Crysvita?

Crysvita (burosumab) on rekombinantne, täielikult inimese monoklonaalne IgG1 antikeha fosfaturatiivse hormooni fibroblastide kasvufaktori 23 (FGF23) vastu.
FGF23 on hormoon, mis vähendab fosfori ja aktiivse D-vitamiini sisaldust seerumis, reguleerides fosfaatide eritumist ja aktiivse D-vitamiini tootmist neerude kaudu. Crysvita toimemehhanismi eesmärk on FGF23 sidumine ja seeläbi selle bioloogilise aktiivsuse pärssimine. Blokeerides liigse FGF23 XLH-ga patsientidel, suurendab Crysvita väidetavalt fosfaadi neeldumisest neerudes ja D-vitamiini tootmist, mis aitab fosfaati ja kaltsiumi imenduda soolestikus.

Kuidas Crysvitat kasutatakse?

Crysvita süstitakse naha alla. Soovitatav annus on 0,4 mg / kg kehakaalu kohta üks kord ravi alguses ja seejärel suurendatakse seda 0,8 mg / kg kehakaalu kohta iga 2 nädala järel. Maksimaalne annus on 90 mg iga 2 nädala järel.

Uurimisolukord

Ravimit hinnati ühes käimasolevas põhiuuringus, milles osales 52 last vanuses 5 kuni 12 aastat. Kõik lapsed said Crysvitat kas kahe või nelja nädala tagant. Ravimi efektiivsuse hindamiskriteeriumiks võeti rahhiidi raskus randmes ja põlves (mõõdetuna skaalal 0-10). Enne ravi oli Crysvitat iga 2 nädala järel saanud patsientide keskmine skoor 1,9. 64 nädalat pärast ravi langes väärtus 1,0 punkti võrra. Patsientidel, kes said Crysvitat iga 4 nädala järel, langes algväärtus 1,7-lt 0,8 punkti võrra.

Samuti täheldati fosfaatide taseme paranemist patsientidel. See oli eriti märgatav patsientidel, kes said ravimit iga 2 nädala tagant.
Teine uuring, milles osales 13 nooremat last, näitab, et Crysvita on efektiivne ka 1–4-aastastel lastel.

Kõrvalmõjud

Ravi ajal ilmnevad järgmised kõrvaltoimed:

  • Süstekoha reaktsioonid
  • peavalu
  • Valu kätes ja jalgades
  • vähenenud B-vitamiini tase
  • Lööve
  • Hambavalu, hamba abstsess
  • lihasvalu
  • Pearinglus

Vastunäidustused

Fosfaat- ja D-vitamiinipreparaadid on Crysvita-ravi ajal vastunäidustatud. Ärge kasutage kõrge fosfaadisisaldusega või raske neeruhaigusega patsientidel.

Vastuvõtutingimused

Inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee muutis tootja kohustuslikuks esitada kahe käimasoleva uuringu ajakohastatud tulemused ja viia läbi veel üks uuring, milles võrreldi Crysvitat suukaudsete fosfaatide ja D-vitamiini ravimitega 1–12-aastastel lastel, kellel oli XLH, ja esitage tulemused hiljem.

!-- GDPR -->