Mylotarg AML-i raviks

  • Loa saamise soovitus Euroopa Ravimiamet (EMA): veebruar 2018
  • EL heakskiit: aprill 2018
  • Turu turule toomine ELis: september 2018.

See teeb Mylotargist esimese ja ainsa Saksamaal ja ülejäänud Euroopa Liidus heaks kiidetud ägeda müeloidleukeemia (AML) ravi, mis on suunatud CD33 - antigeeni vastu, mida ekspresseeritakse AML-rakkudel kuni 90% patsientidest. Pfizer Limitedi ravim kiitis FDA AML-i raviks heaks 2017. aasta septembris.

Mylotargi näidustus

Pfizer Mylotarg on näidustatud kombinatsioonraviks daunorubitsiini ja tsütarabiiniga 15-aastastele ja vanematele patsientidele, kellel on varem ravimata, de novo CD33-positiivne AML, välja arvatud äge promüelotsütaarne leukeemia (APL). Mylotarg on haruldane haigus ja Mylotarg on määratud harva kasutatavaks ravimiks.

Toimeaine gemtuzumab ozogamic

Mylotargi toimeaine on gemtuzumabi osogamütsiin, humaniseeritud immunoglobuliin G alatüübi 4 (IgG4) antikeha. Gemtuzumab on antikeha komponent, mis on suunatud CD33 vastu leukeemia rakkudel. Kui gemtuzumabi osagamütsiin seondub rakuga, imenduvad nii antikeha kui ka tsütotoksiline aine - kalitsheamütsiin - rakku ja vabanevad seal. Kalicheamitsiin purustab kaheahelalise DNA ja kutsub seejärel esile rakutsükli peatumise ja apoptootilise rakusurma.

Kuidas Mylotargi kasutatakse?

Mylotargi manustatakse intravenoosse infusioonina 2 tunni jooksul. Tavaliselt saavad patsiendid nädala jooksul kolme infusiooni. Kui patsient reageerib esialgsele ravile, on retsidiivi vältimiseks võimalik konsolideeriv ravi.

Kõrvalmõjud

Ravimi kõige sagedasemad (> 30%) kõrvaltoimed koos daunorubitsiini ja tsütarabiiniga on verejooks ja infektsioon. Need kõrvaltoimed võivad olla tõsised enam kui ühel inimesel kümnest.

Lisaks võivad kombineeritud ravi korral esineda järgmised tõsised kõrvaltoimed:

  • Maksahaigus, sealhulgas venoosne oklusiivne maksahaigus
  • Kasvaja lüüsi sündroom.

Uurimisolukord

Heakskiit põhines randomiseeritud, avatud 3. faasi uuringu (ALFA-0701) andmetel varem ravimata de novo patsientidega. On näidatud, et Mylotarg, kui seda kasutatakse koos daunorubitsiini ja tsütarabiiniga, pikendab retsidiivi tekkimise aega kuni 8 kuu võrra.