Natpar'i (rekombinantse parathormooni) turule toomine

Mis on natpar

Natpar on uus ravim, mida kasutatakse täiendava ravina kroonilise hüpoparatüreoidismiga täiskasvanutel, kui tavapärane ravi on ebapiisav. Shire'i ravim sisaldab rekombinantset kõrvalkilpnäärmehormooni rhPTH (1-84). Natpar kuulub harva kasutatavate ravimite hulka.

Alates 1. septembrist 2017 on kauplustes kokku 4 kangust:

  • Natpar® 25 mikrogrammi / annus süstelahuse pulber ja lahusti
  • Natpar® 50 mikrogrammi / annus süstelahuse pulber ja lahusti
  • Natpar® 75 mikrogrammi / annus süstelahuse pulber ja lahusti
  • Natpar® 100 mikrogrammi / annus süstelahuse pulber ja lahusti

Kuidas ravimit kasutatakse?

Natpar-ravi eesmärk on kontrollida vere kaltsiumisisaldust ja vähendada sümptomeid. Kaltsiumfosfaadi metabolismi parameetrite optimeerimine peaks toimuma vastavalt hüpoparatüreoidismi ravis kehtivatele juhistele. Enne ravi Natpariga ja ravi ajal tuleb tagada, et aktiivse D-vitamiini varud oleksid piisavad ja magneesiumisisaldus seerumis jääks võrdlusalasse. Natpar'i manustatakse reie nahaaluselt üks kord päevas. Annuse kohta leiate üksikasjalikumat teavet professionaalidele mõeldud lisateabest.

Natpari vastunäidustused

Natpar on vastunäidustatud aastal

  • Ülitundlikkus toimeaine või mõne muu koostisosa suhtes
  • Patsiendid, kellel on skeleti kiiritusravi või kes saavad seda
  • Luustiku pahaloomuliste kasvajate või luumetastaasidega patsiendid
  • suurenenud osteosarkoomi risk ravi alguses
  • luuspetsiifilise aluselise fosfataasi ebaselge suurenemine
  • Pseudohüpoparatüreoidism

Natpari kõrvaltoimed

Natpariga ravimisel kõige sagedamini täheldatud kõrvaltoimed on hüperkaltseemia, hüpokaltseemia ja sellega seotud kliinilised ilmingud, sealhulgas peavalu, kõhulahtisus, oksendamine, paresteesia, hüpesteesia ja hüperkaltseuria. Kuid need reaktsioonid olid uuringutes tavaliselt kerged kuni mõõdukad ja mööduvad.

Natpari toimemehhanism

Natpar sisaldab rekombinantselt toodetud kõrvalkilpnäärmehormooni, mida toodetakse rekombinantse DNA tehnoloogia abil E. colis. See on identne endogeense parathormooni 84 aminohappelise järjestusega.

Endogeenset kõrvalkilpnäärmehormooni (PTH) eritavad kõrvalkilpnäärmed. PTH toimib parathormooni retseptorite kaudu luu-, neeru- ja närvikoe rakupinnal. Kõrvalkilpnäärme hormooni retseptorid kuuluvad G-valguga seotud retseptorite klassi. PTH-l on mitu üliolulist füsioloogilist funktsiooni (seerumi kaltsiumi ja fosfaatide taseme reguleerimine, neerude kaltsiumi ja fosfaatide eritumise reguleerimine, D-vitamiini aktiveerimine ja normaalse luuvoolu säilitamine).

Uuringuolukord Natpar

ASENDA

Selles 24-nädalases peamises uuringus, milles osales 124 patsienti, saavutas 54,8% (46 84-st) Natpar'i saanud patsiendist kaltsiumi- ja D-vitamiinilisandite annuste ajal vastuvõetava vere kaltsiumisisalduse ja säilitas seda vähemalt 50%. Selle saavutanud platseebot (näiv ravim) saanud patsientide osakaal oli 2,5% (1 patsiendil 40-st)

JOOKS

See teine ​​uuring on pikaajaline avatud jätku-uuring Natpari igapäevase subkutaanse manustamise kohta patsientidele, kes lõpetasid varasemad uuringud Natpariga. Uuringusse kaasati kokku 49 patsienti. Patsiendid said annuseid 25 ug, 50 ug, 75 ug või 100 ug päevas umbes 40 kuu jooksul (keskmiselt 1067 päeva, vahemikus 41 kuni 1287 päeva). Tulemused näitavad Natpari füsioloogiliste mõjude püsivust üle 36 kuu.