Palynziqi (Pegvaliase) uus tutvustus PKU-s

Milleks Palynziqi kasutatakse?

Biomarin International Ltd. uus ravim Palynziq on näidustatud fenüülketonuuriaga (PKU) 16-aastaste ja vanemate patsientide raviks, kelle vere fenüülalaniinisisaldus on ebapiisav (vere fenüülalaniinisisaldus üle 600 mikromooli / l), hoolimata olemasolevate ravivõimaluste eelnevast kasutamisest.

Fenüülketonuuria on haruldane geneetiline haigus. PKU-ga patsiendid ei saa aminohapet fenüülalaniini toiduvalkudest töödelda. See toob kaasa väga kõrge aminohapete sisalduse veres. Need põhjustavad närvisüsteemi probleeme.

Palynziq on harva kasutatav retseptiravim. Palynziq sisaldab toimeainena pegvaliase.

Kuidas Palynziqi kasutatakse?

Ravi peab alustama ja jälgima PKU juhtimises kogenud arst. Enne ravi alustamist tuleb mõõta fenüülalaniini sisaldust veres. Ravi ajal on soovitatav teha igakuiseid mõõtmisi. Palynziq on ette nähtud pikaajaliseks kasutamiseks.

Palynziq on saadaval eeltäidetud süstaldena (2,5 mg, 10 mg ja 20 mg) naha alla süstimiseks:

  • Palynziq 2,5 mg süstelahus eeltäidetud süstlas
  • Palynziq 10 mg süstelahus eeltäidetud süstlas
  • Palynziq 20 mg süstelahus eeltäidetud süstlas

annus

Soovitatav algannus on 2,5 mg üks kord nädalas 4 nädala jooksul. Seejärel suurendatakse annust ja süstimissagedust järk-järgult kuni maksimaalse annuseni 60 mg üks kord päevas, kuni saavutatakse soovitud fenüülalaniini tase. Vastava tiitrimisskeemi leiate tehnilisest teabest.

Enne Palynziqi esimest annust tuleb patsienti teavitada ägeda süsteemse ülitundlikkusreaktsiooni tunnustest ja sümptomitest. Sellise reaktsiooni ilmnemisel tuleb patsienti õpetada viivitamatult arsti poole pöörduma. Lisaks tuleb teda õpetada adrenaliini süstepreparaadi õige manustamise kohta. Patsiendid peavad ravi ajal sellist injektorit kaasas kandma.

Kuidas Palynziq töötab?

Palynziqi toimeaine pegvaliase on bakteriaalne ensüüm, mis võib lagundada fenüülalaniini. See hoiab ära fenüülalaniini kogunemise organismi. Toimeaine on valgu fenüülalaniini ammoniaagi lüaasi (rAvPAL) kovalentne konjugaat NHS metoksüpolüetüleenglükooliga (NHS-PEG). Fenüülalaniin-ammoniaagilüaas (rAvPAL) on rAvPAL, mille on tootnud Anabaena variabilis, kasutades rekombinantse DNA tehnoloogiat Escherichia colis. See “pegüülimine” võimaldab ensüümil kauem kehas püsida ja töötada.

Vastunäidustused

Raske süsteemne ülitundlikkusreaktsioon või kerge kuni keskmise raskusega äge süsteemne ülitundlikkusreaktsioon pegvaliase, ravimi ükskõik millise abiaine või mõne muu PEGüleeritud ravimi suhtes.

Erihoiatused ja ettevaatusabinõud kasutamisel

Palynziqiga ravitud patsientidel on teatatud ülitundlikkusreaktsioonidest, sealhulgas ägedatest süsteemsetest ülitundlikkusreaktsioonidest, angioödeemist ja seerumihaigusest ning need võivad ilmneda ravi ajal igal ajal. Palynziq võib muuta teid ka teiste PEGüleeritud süstitavate ravimite suhtes tundlikumaks.

Palynziqi kõrvaltoimed

Palynziqi kõige sagedamad kõrvaltoimed on süstekoha reaktsioonid, valu liigestes ja allergilised reaktsioonid. Kõige olulisemate allergiliste reaktsioonide hulka kuuluvad äge süsteemne allergiline reaktsioon, angioödeem ja seerumihaigus. Palynziqi kohta teatatud kõrvalnähtude täieliku loetelu leiate tervishoiutöötajate teabest.

Koostoimed

Koostoimeuuringuid ei ole läbi viidud.

rasedus ja imetamise periood

Palynziqi ei soovitata raseduse ajal kasutada, välja arvatud juhul, kui ema kliiniline seisund nõuab pegvaliase-ravi, kuna fenüülalaniini taseme kontrollimiseks on alternatiivsed strateegiad ammendatud.

Inimeste andmete puudumisel tohib Palynziqi imetavatele naistele anda ainult siis, kui arst leiab, et võimalik kasu kaalub üles võimaliku ohu imikule.

Mõju autojuhtimise ja masinate käsitsemise võimele

Palynziq omab vähest mõju autojuhtimise ja masinate käsitsemise võimele. Ülitundlikkusreaktsioonid koos sümptomitega nagu pearinglus või minestus võivad mõjutada autojuhtimise ja masinate käsitsemise võimet.

Uuringuolukord Palynziq

PKU-ga patsientidel Palynziqi uurinud põhiuuring koosnes erinevatest osadest.

Patsiendid pidid kogu uuringu vältel tarbima konstantses koguses toiduvalku, tagamaks, et vere fenüülalaniini taseme muutusi võib seostada raviga, mitte valgu tarbimise muutustega.

Esimeses osas said kõik patsiendid Palynziqi annuses 20 mg või 40 mg kuni 13 nädalat. 86 patsienti, kes reageerisid ravile (vere fenüülalaniini taseme langus vähemalt 20% võrra), hoiti seejärel Palynziqi sama annusega või said platseebot. Pärast 8-nädalast ravi püsis fenüülalaniini tase Palynziqi saavatel patsientidel kontrolli all. Platseebot saanud patsientidel tõusid nad siiski enne ravi algsele tasemele.

Uuringu pikendusfaasis said patsiendid individuaalselt optimeeritud Palynziqi annust. Palynziqi jätkamine on osutunud efektiivseks fenüülalaniini taseme hoidmisel enamikul patsientidest 18 kuu jooksul alla 600 mikromooli liitri kohta.

Täiendavad märkused ja teave

Palynziqi tuleks hoida külmkapis temperatuuril 2 ° C - 8 ° C. Seda ei tohi külmutada. Algses suletud pakendis võib Palynziqi hoida külmkapist väljas (alla 25 ° C) kuni 30 päeva üks kord, kui see on kaitstud soojusallikate eest. Kui ravimit on hoitud väljaspool külmkappi, ei tohiks seda külmkappi tagasi viia.

!-- GDPR -->