Reblozyl'i turule toomine beeta-talasseemia korral

taust

Beeta-talasseemia on geenimutatsioonidest tingitud hemoglobiini (hemoglobinopaatia) moodustumise kaasasündinud häire, mis põhjustab patsientidel sageli kroonilist aneemiat. Seni on neid patsiente ravitud vereülekannetega, kuid nendega on seotud palju riske, kõrvaltoimeid ja halvenenud elukvaliteet.

Reblozyl töötas välja Ameerika ravimifirma Celgene koostöös Acceleroniga. Celgene sõnul on patsientide jaoks selle uue ravivõimaluse järele tungiv vajadus, et vähendada regulaarseid ja stressirohkeid vereülekandeid ning nende kõrvaltoimeid ja seeläbi parandada patsientide elukvaliteeti.

Mis on Reblozyl ja milleks seda kasutatakse?

Sulandvalk Reblozyl (luspatertsept) on esimene ja ainus ravim, mis põhjustab erütrotsüütide küpsemist ja kujutab endast uut ravivõimalust beeta-talasseemiaga patsientidele, kes vajavad regulaarset erütrotsüütide ülekannet. Ülekandekoormust saab Reblozyliga oluliselt vähendada.

Seda ravimit kasutatakse täiskasvanud patsientide raviks, kellel on müelodüsplastilistest sündroomidest (MDS) tingitud vereülekandest sõltuv aneemia koos rõngaste sideroblastidega, väga madala, madala või keskmise riskiga, kes ei ole rahuldavalt reageerinud või ei sobi erütropoetiinipõhiseks raviks .

Kuidas Reblozylit kasutatakse?

Reblozyl süstitakse subkutaanselt.

annus

Reblozyl'i soovitatav algannus on 1 mg / kg iga 3 nädala järel nahaaluse süstena.

Kuidas Reblozyl toimib?

Luspatercept on rekombinantne sulandvalk, mis seob TGF-β superperekonna mitu üleekspresseeritud endogeenset ligandit, vähendades seeläbi Smad 2/3 signaaliülekannet. Selle tulemusena tühistab toimeaine üleekspresseeritud ligandide inhibeeriva toime erütrotsüütide diferentseerumisele.

Luspatercept soodustab veelgi erütrotsüütide küpsemist, eristudes hilisstaadiumis erütroidi eellastest (normoblastidest). Beeta-talasseemia loommudelis vähendas luspatercept-Aamt ebanormaalselt suurenenud Smad 2/3 signaaliülekannet ja parandas ebaefektiivse erütropoeesiga seotud hematoloogilisi parameetreid hiirtel.

Kõrvalmõjud

Reblozyl'i kasutamise ajal olid sagedased kõrvaltoimed järgmised:

  • peavalu
  • Luuvalu
  • Artralgia
  • väsimus
  • köhima
  • kõhuvalu
  • kõhulahtisus
  • pearinglus

FDA soovitab tervishoiutöötajatel juhendada fertiilses eas naisi kasutama Reblozyliga ravimisel tõhusaid rasestumisvastaseid vahendeid. Rasedad ega imetavad naised ei tohi Reblozyl'i võtta, kuna see võib kahjustada arenevat loodet ja imikut.

Vastunäidustused

Reblozyl'i ei tohi kasutada, kui olete teadaolevalt ülitundlik toimeaine suhtes või raseduse ajal.

Uurimisolukord

Reblozyl'i heakskiit põhineb kliinilise uuringu tulemustel, kus osales 336 beeta-talasseemiaga patsienti, kes vajasid punaliblede ülekannet. 112 patsienti said platseebot. 21 protsendil Reblozyliga ravitud patsientidest vähenes vereülekannete arv vähemalt 33%, võrreldes 4,5% platseebot saanud patsientidega.