Waylivra (Volanesorsen) uus tutvustus FCS-is

Mis ravim on Waylivra ja milleks seda kasutatakse?

Waylivra on Akcea Therapeutics'i uus ravim, mille toimeaine on volanesorsen.Ravim on näidustatud toetavaks raviks lisaks dieedile ka geneetiliselt kinnitatud perekondliku külomikronemia sündroomiga (FCS) täiskasvanud patsientidel, kui neil patsientidel on suur pankreatiidi tekke oht. Waylivra väljakirjutamiseks peavad patsiendid dieedi ja triglütseriide langetava ravi kombinatsioonile reageerima ebapiisavalt.

Kuidas Waylivrat kasutatakse?

Waylivra on saadaval süstelahusena subkutaanseks manustamiseks. Üheannuseline eeltäidetud süstal sisaldab 285 mg volanesorseeni 1,5 ml lahuses.

Ravi peab alustama ja jälgima FCS-iga patsientide ravis kogenud arst. Enne ravi alustamist tuleb hüpertriglütserideemia sekundaarsed põhjused välistada või nende olemasolu korral ravida.

Patsiente tuleb teavitada, et süsti tuleb teha alati raviarsti määratud intervallidega ja samal nädalapäeval. Esimene süst tuleb patsiendil teha kvalifitseeritud tervishoiutöötaja juhendamisel ja patsienti tuleb teavitada järgnevatest sammudest.

Enne ravi ja ravi ajal tuleb jälgida trombotsüütide arvu; võib osutuda vajalikuks annuse kohandamine.

annus

Soovitatav algannus on 285 mg 1,5 ml süstelahuses üks kord nädalas subkutaanselt. See algannus tuleb manustada kolme kuu jooksul. Seejärel vähendatakse annust ühele 285 mg süstile iga kahe nädala tagant.

Ravi Waylivra'ga tuleb katkestada, kui seerumi triglütseriidide sisaldus langeb alla 25% või kui seerumi triglütseriidide sisaldus pärast kolme kuud kestnud ravi Volanesorseniga (285 mg nädalas) ei lange alla 22,6 mmol / l.

Teavet annuse kohta, mis on kohandatud trombotsüütide arvuga, samuti annuse kohta ravikuuris ja spetsiaalsete inimrühmade kohta leiate spetsialisti infost.

Kuidas Waylivra töötab?

Toimeaine volanesorsen on antisenss-oligonukleotiid, mis pärsib apolipoproteiini C-III (ApoC-III) moodustumist. ApoC-III reguleerib nii triglütseriidide ainevahetust kui ka külomikronite ja teiste triglütseriidirikaste lipoproteiinide maksakliirensit.

Volanesorsen seondub selektiivselt ApoC-III messenger RNA-ga (mRNA), mis viib mRNA lagunemiseni. See hoiab ära ApoC-III valgu translatsiooni, mis toimib triglütseriidide kliirensi inhibiitorina. Lagunemine LPL-st sõltumatu reaktsioonitee kaudu saab võimalikuks.

Vastunäidustused

Waylivrat ei tohi kasutada, kui on ülitundlikkus toimeaine või ravimi mõne koostisosa suhtes.

Lisaks ei tohi Waylivrat kasutada patsientidel, kellel on krooniline või ebaselge tomotsütopeenia põhjus. Kui trombotsüütide arv on alla 140 x 109 / l, ei tohi ravi alustada.

Kõrvalmõjud

Kliinilistes uuringutes olid kõige sagedasemad kõrvaltoimed trombotsüütide arvu langus (40% patsientidest heakskiitmiseelsetes uuringutes) ja süstekoha reaktsioonid (82% patsientidest).

Koostoimed

Ravimi koostoime kliinilisi uuringuid ei ole läbi viidud.

Ei ole teada, kas verejooksu oht on suurem, kui Volanesorseni kasutatakse koos ravimitega, mis pärsivad vere hüübimist või vähendavad trombotsüütide arvu või mõjutavad nende funktsiooni. Kui trombotsüütide arv langeb alla 75 x 109 / l, tuleks kaaluda trombotsüütide agregatsiooni inhibiitorite, mittesteroidsete põletikuvastaste ravimite ja antikoagulantide kasutamise lõpetamist. Kui trombotsüütide arv on alla 50 x 109 / l, tuleb nende ravimirühmade ravimid katkestada.

Uurimisolukord

LÄHENEMISVIIS uuring

Waylivrat testiti uuringus APPROACH. See on randomiseeritud, topeltpime, platseebokontrollitud, mitmekeskuseline uuring. Peamine kaasamiskriteerium oli FCS diagnoosimine anomnestiliste tõenditega külomikrooneemia kohta (dokumenteeritud piimjas seerumis või tühja kõhu triglütseriidide tasemes ≥880 mg / dl). Uuringusse kaasati kokku 66 patsienti; toimeaine ja platseebo rühmadesse randomiseeriti 1: 1.

Tulemused

Waylivra põhjustas triglütseriidide taseme statistiliselt olulist vähenemist võrreldes platseeboga. Lisaks näitas post-hoc hindamine pankreatiidi esinemissageduse vähenemist 52-nädalases ravifaasis.

CS7 uuring

Praegu on käimas avatud CS7 jätku-uuring, milles uuritakse Waylivra ohutust ja efektiivsust kasutamisel ning pikaajalist kasutamist FCS-iga patsientidel.

Lisateavet leiate tervishoiutöötajate infost.