Fingolimood hulgiskleroosiga lastel

taust

Hulgiskleroos (MS) avaldub tavaliselt nooremas täiskasvanueas. 3–5% juhtudest algab haigus siiski enne 17. eluaastat, sel juhul räägitakse laste hulgiskleroosist. Laste SM-i patsientidel on MRI-s rohkem kahjustusi ja suurem retsidiivide sagedus, kuid nende puude suureneb aeglasema kiirema taandarengu tõttu pärast taastumist. Sellegipoolest saavutavad laste MS-ga patsiendid võrreldava puude 10 aastat varem kui täiskasvanud [1].

Fingolimood MS ägenemise korral

Immunosupressanti fingolimoodi kasutatakse retsidiveeruva-remiteeriva hulgiskleroosi [RRMS] raviks. See hoiab ära edasise MS ägenemise, põhjustades lümfopeeniat, mis vähendab aju lümfotsüütide arvu. Alates 2018. aastast on fingolimood heaks kiidetud ka lastele ja noorukitele alates kümnendast eluaastast, kui noorukieas põevad patsiendid on väga aktiivse, raske ja / või kiiresti progresseeruva RRMS-i all.

Kasu hindamise lisa

Fingolimoodi heakskiidu laiendamine laste RRMS-i patsientidele muutis tervishoiu kvaliteedi ja tõhususe instituudi (IQWiG) kasulikkuse hindamise vajalikuks. Pärast IQWiG esialgset hindamist esitas tootja asjakohase PARADIGMS-uuringu täiendavad analüüsid. Selle põhjal koostas IQWiG täiendava hüvitiste hinnangu ja avaldas selle lisas.

Parem elukvaliteet koos fingolimoodiga

Väga aktiivse retsidiivse hulgiskleroosiga laste ja noorukite puhul, kes vajavad baasteraapia muutmist, hinnati ka andmeid näitaja „tervisega seotud elukvaliteet“ kohta. Kui fingolimoodi rühma noored patsiendid teatasid oma elukvaliteedi märkimisväärsest paranemisest, kaebasid võrdlusrühmas beeta-interferoon-interferoon (IFN-β k 1a) ravitud lapsed ja noorukid halvenemist. Kognitiivsete võimete osas ei leitud kummaski uurimisrühmas siiski erinevusi.

Järeldus

IQWiG juhataja asetäitja Stefan Lange võtab hinnangu kokku: „Üldine väide lisahüvitise kohta ei ole lisandumise tulemusel muutunud. Kuid meil on hea meel, et oleme siin näinud tervisega seotud elukvaliteedi kohta sisukaid andmeid. See on äärmiselt oluline raviefekt, eriti selliste noorte patsientide puhul. "