Zynteglo müük peatub

taust

Ravim Zynteglo firmalt Bluebird Bio (Germany) GmbH kiitis EMA 2019. aasta mai lõpus heaks prioriteetsete ravimite (PRIME) skeemi osana pärast inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee soovitust. Heakskiit anti eritingimustel, see tähendab tingimusel, et terapeutilise kasu kohta esitatakse täiendavaid tõendeid, mida EMA hindab vähemalt kord aastas. Saksamaal tuli preparaat turule 2020. aasta aprillis.

Zynteglo on esimene geeniteraapia vereülekandest sõltuva β-talasseemia raviks. See on üks haruldasi haigusi ja selle põhjustab geneetiline defekt. Toimeaine Betibeglogene autotemcel (Zynteglo) on lentiviirusvektor, mis sisaldab modifitseeritud β-globiini geeni. See sisestatakse ex vivo transduktsiooni teel patsiendi vereloome tüvirakkude autoloogsetesse CD34 + rakkudesse, mis küpsevad luuüdis ja viivad funktsionaalse geeniga erütrotsüütide tootmiseni. Zynteglo peatati esialgu kahtlustatava ootamatu tõsise ravimi kõrvaltoime (SUSAR) tõttu ühendis, mis kasutab sama tehnoloogiat.

Geeniteraapia tõsine kõrvaltoime?

Ettevõte Bluebird Bio (Saksamaa) GmbH töötab praegu sirprakulise aneemia raviks välja geeniteraapiat (LentiGlobin geeniteraapia, bb1111). Funktsionaalse geeni lisamiseks patsiendi vererakkudesse kasutatakse sama lentiviirusvektorit, mida kasutas Zynteglo. Käimasoleva I / II faasi kliinilise uuringu käigus tekkis umbes viis aastat tagasi bb1111-ga ravitud patsiendil äge müelootiline leukeemia (AML), mis võib olla seotud geeniteraapiaga. Ühel teisel patsiendil tekkis müelodüsplastiline sündroom, mis viib funktsionaalsete vererakkude tootmise vähenemiseni.

Võimalik on suurenenud vähirisk

On teada, et viirusevektoritega ravimisel on potentsiaalne vähktõve tekkimise oht (insertionaalne onkogenees). Seetõttu jälgitakse Zyntegloga ravitavaid patsiente selle riski suhtes hoolikalt. Selle ravimiga ravimisel pole tänapäeval ühelgi patsiendil tekkinud onkoloogilist haigust. Kuna bb1111-s kasutatakse sama viirusvektorit, peatatakse LentiGlobini geeniteraapia ja Zynteglo müügi vastavad uuringud esialgu.

Uurimised käivad

Praegu uurib tootja võimalikke seoseid geeniteraapiaga mõlema SUSARi juhtumi osas. EMA ja FDA asjakohaseid järelevalveasutusi on sellest teavitatud ja nad teevad ettevõttega tihedat koostööd. EMA vaatab teavet üle ELi tasandil ja otsustab asjakohaste regulatiivsete meetmete osas seoses Zyntegloga ja ravimitega, mida tuleb hinnata sarnaselt. Praegu ei kasuta ükski heakskiidetud ravim sama viirusevektorit, seega pole sellega otsest mõju oodata.

Zynteglo on praegu turul ainult Saksamaal. Haiguse harulduse ja ravimi piiratud kättesaadavuse tõttu ravitakse seda väga vähestel patsientidel.