Haruldased haigused: sõnastik

AMNOG

AMNOG tähistab ravimite ümberkorraldamise seadust. See anti välja 2011. aastal. AMNOGi sõnul peavad ravimitootjad nn varajase kasu hindamise kaudu ulatuslike uuringute abil tõestama, et uus toimeaine toob tegelikult täiendavat kasu, s.t on tõhusam või paremini talutav kui juba heaks kiidetud ravimid. Selles mõttes ei kasutata AMNOG-i haruldaste haiguste vastaste ravimite (harva kasutatavate ravimite) jaoks. Harva kasutatava ravimi heakskiitmise korral peetakse täiendavat kasu juba tõestatud. Selle määruse pooldajad peavad seda vajalikuks harvaesinevate haiguste ravimteraapia võimaldamiseks. Kriitikud kurdavad, et tõestatud lisahüvest loobumine hõlbustab ravimitootjatel ravimite valesti heakskiitmist, mis ei pruugi olla piisavalt tõhus.

Harva kasutatavad ravimid

Harva kasutatavad ravimid tähistavad haruldaste haiguste vastaseid ravimeid. Mõiste pärineb inglise keelest ja tähendab midagi sellist nagu "vaeslapse ravim". Mõeldakse seda, et harva kasutatavad ravimid on ravimid, millele apteek pööras vähe tähelepanu alles mõne aasta eest. Harva kasutatavate ravimite üks eripära on see, et nende suhtes kohaldatakse lihtsustatud autoriseerimismenetlust.

Haruldaste haiguste kriteeriumid

Haruldaste haiguste esinemissagedus on väga erinev. Euroopa Liidus on haruldaseks haiguseks klassifitseerimise otsustavaks kriteeriumiks maksimaalselt 5 juhtumit 10 000 elaniku kohta. Ameerika Ühendriikides nimetatakse seda haruldaseks haiguseks, kui see mõjutab vähem kui 200 000 inimest.

Haruldaste haiguste esinemissagedus

Praegu on Saksamaal teada umbes 8000 haruldast haigust, kokku 4 miljonit juhtu. Selle tulemuseks on ühe näidustuse kohta keskmiselt 500 haruldase haigusega meest, naist või last.

Haruldased haigused ja harva esinevad haigused

Haruldased haigused ja harvaesinevad haigused on haruldaste haiguste ingliskeelsed nimetused. Harv tähendab harva, orb tähistab orbusid. Harvaesinevad haigused tähendavad seetõttu "orbusid haiguste hulgas". Selle nimetuse eesmärk on teha selgeks, et need haigused esinevad erandlike ja harvadena ning patsiendid vajavad erilist hoolt.

Harva kasutatavate ravimite staatus

Harva kasutatavate ravimite staatusega saab haruldaste haiguste vastane ravim Euroopa ainuõiguse turustamiseks. Teised tootjad ei tohi kümne aasta jooksul turustada ELis harva kasutatavaks ravimiks heaks kiidetud toimeainet.